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近日，DMD藥物開發(fā)再傳喜訊。Catabasis制藥公司宣布，其MoveDMD II期臨床擴展試驗的開放標(biāo)簽結(jié)果顯示，口服小分子藥edasalonexent能夠減緩4-7歲DMD男孩的疾病進程。
該公司計劃在2018年上半年開始，進行CAT-1004治療任意基因型的DMD兒童患者的第三期臨床試驗。
作為小分子口服藥，edasalonexent是水楊酸鹽和二十二碳六烯酸（DHA）的結(jié)合物，能夠抑制核因子NF-kB的激活。Catabasis表示，在治療12周之后，小腿肌肉的MRI的測試顯示，該療法能夠顯著改善肌肉炎癥（p <0.05）。
此外，治療12周之后，Edasalonexent還顯著降低了四種肌肉酶的水平（p <0.05）。在完成36周治療期的11例患者中，每日口服一次100mg / kg的edasornxent能夠“具有臨床意義地”改善肌肉功能下降速率，該結(jié)果是通過三次定時功能測試（10米行走/跑步，4階梯攀登，站立時間）得出的。Catabasis也表示，edasalonexent在患者中的耐受性良好，在MoveDMD臨床試驗中，至今沒有觀察到安全隱患。
在納斯達克上市的Catabasis在法國圣馬洛舉行的世界肌肉協(xié)會會議上提交了結(jié)果。當(dāng)天，其股價上漲0.2美元至3.03美元。隨后，股價再次波動，的交易又再次受挫。
今年一月，Catabasis曾無奈表示，MoveDMD II期臨床試驗的部分結(jié)果顯示
每日口服一次67或100 mg / kg的edasalonexent，在12周時，該療法未能達成其主要終點，即改善肌肉炎癥。
隨后，在試驗延長部分，該公司將所有患者的給藥量都換成了每日口服一次100mg / kg的edasalonexent。在延長試驗的16名患者中，14名男孩完成了24周的治療，11名完成了36周的治療。
當(dāng)問及III期臨床試驗計劃，Catabasis表示公司計劃招募約125名4-7歲的，在過去六個月內(nèi)沒有服用類固醇藥物的DMD患者。
此次試驗的主要終點將是測試經(jīng)過12個月治療后的NSAA變化。次要終點是測試藥物發(fā)揮功能的時間。該公司預(yù)計在2020年拿到數(shù)據(jù)。
Catabasis的CEO Jill Milne，CMO和臨床開發(fā)副總裁Joanne Donovan此次拒絕提供藥物注冊的時間，但其表示該公司正在與世界各地的監(jiān)管機構(gòu)討論這一計劃。
說了這么多，其實水楊酸和DHA在藥物或是保健品領(lǐng)域都不是什么新鮮的名字，那Catabasis做了什么特別的事情使edasalonexent得以進入治療DMD的領(lǐng)域呢？其實秘密就在于，其將水楊酸和DHA結(jié)合了起來。
其使用的化學(xué)鏈接能夠使得生物活性物質(zhì)直接進入細胞，這樣就有一個優(yōu)勢，兩個藥物能夠同時到達 一個細胞中的靶標(biāo)，并產(chǎn)生新的藥理效應(yīng)。同時，利用該技術(shù)結(jié)合的小分子在人體循環(huán)系統(tǒng)中沒有生物活性，因此相比單獨的化合物，edasalonexent安全性更高。
當(dāng)化合物聚合體進入細胞后，細胞中特定的酶能夠?qū)⒔M分中的生物活性物質(zhì)釋放出來。在細胞內(nèi)這些小分子能夠同時調(diào)節(jié)多個生物學(xué)靶標(biāo)，研究人員期待其能夠增強靶向的效率。簡而言之，這些分子就像一種雙管齊下的藥物，與單個生物活性分子相比，具有增強功效，改善安全性和患者耐受性的特點。
看到edasalonexent能夠絕處逢生也是讓人欣慰，畢竟對于DMD患者和其家庭，這又是一個新的希望。(生物谷Bioon.com）侵刪
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